Restaurada visão em ratinhos através de técnica de edição genética

Estudo publicado na revista “Nature”

22 novembro 2016
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Investigadores americanos descobriram como inserir pela primeira vez ADN numa localização-alvo em células que não se dividem e que fazem parte da maioria dos órgãos e tecidos. O estudo publicado na revista “Nature” refere que a partir desta técnica foi possível restaurar parcialmente a visão de ratinhos cegos e que esta poderá ajudar a tratar várias doenças, desde as doenças da retina, cardíacas e neurológicas.
 

Até à data, as técnicas de modificação do ADN têm-se mostrado eficazes nas células em divisão, como as presentes na pele ou intestino, através da utilização dos mecanismos normais de cópia das células. Contudo, a técnica desenvolvida pelos investigadores do Instituto Salk, nos EUA, é dez vezes mais eficaz do que os outros métodos a incorporar novo ADN em culturas de células em divisão.
 

Adicionalmente, a técnica agora desenvolvida é capaz de, pela primeira vez, inserir um novo gene numa localização precisa no ADN em células adultas que não se dividem, como as encontradas nos olhos, cérebro, pâncreas ou coração, oferecendo novas possibilidades para aplicações terapêuticas.
 

No estudo, os investigadores tiveram por alvo uma via celular de reparação de ADN, a NHEJ, que repara as ruturas no ADN ao unir os extremos originais da cadeia. Este processo foi emparelhado com a tecnologia atual de edição de genes para colocar com sucesso o novo ADN numa localização precisa em células que não se dividem.
 

Os investigadores, liderados por Juan Carlos Izpisua Belmonte, começaram por otimizar a maquinaria NHEJ para a utilizar com um sistema de modificação de ADN, o CRISPR-Cas9, que permite que o ADN seja inserido em localizações precisas no genoma. Foi criado um pacote de inserção personalizado constituído por um cocktail de um ácido nucleico, denominado HITI (do inglês, homology-independent targeted integration). Posteriormente foi utilizado um vírus inerte para transportar o pacote de instruções genéticas HITI aos neurónios derivados das células estaminais embrionárias humanas.
 

Por último, os investigadores testaram a técnica num modelo animal da retinite pigmentosa, uma doença degenerativa hereditária que causa cegueira nos seres humanos. Após cinco semanas, verificou-se que os animais eram capazes de responder à luz, tendo passado em vários testes indicadores da cura das células da retina.
 

Reyna Hernandez-Benitez, uma das coautoras do estudo, refere que este êxito sugere que esta é uma tecnologia muito prometedora.

 

A investigadora conclui que agora existe uma tecnologia que permite modificar o ADN das células que não se dividem, para corrigir os genes afetados presentes no cérebro, coração e fígado. Isto permite pela primeira vez sonhar com a cura de determinadas doenças.

 

ALERT Life Sciences Computing, S.A.

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