Combinação de três fármacos melhora função pulmonar na fibrose cística

Estudo publicado na revista “New England Journal of Medicine”

11 novembro 2019
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Rashka Jain, professora de Medicina Interna no Centro Médico do Sudoeste, da Universidade do Texas, conduziu um estudo em que revela um tratamento eficaz dos sintomas da fibrose cística.
 
A fibrose cística é uma doença genética progressiva e fatal que afeta o sistema respiratório e o sistema digestivo. As glândulas sudoríparas e o sistema reprodutor também podem ser afetados.
 
Apesar de existirem centenas de mutações causadoras da doença, cerca de 90% dos doentes têm pelo menos uma cópia da mutação mais comum, o alelo regulador de condutância da transmembrana de fibrose cística (CFTR na sigla em inglês) Phe508del.
 
Neste sentido, os investigadores desenvolveram um tratamento eficaz em pessoas com fibrose cística e a mutação Phe508del.
 
Entre junho de 2018 e abril de 2019 a equipa avaliou 403 pacientes de 13 países, com idades a partir dos 12 anos. Estes foram escolhidos aleatoriamente para tomar o trio de fármacos elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor ou um placebo.
 
A função pulmonar foi medida ao fim de 4 e 24 semanas, sendo que, comparando com o grupo de placebo, o grupo de tratamento revelou uma melhoria significativa às 4 semanas que se manteve até às 24.
 
Foi observado que o grupo que tomou o fármaco tinha 63% menos sintomas nos pulmões, assim como uma melhor qualidade de vida, segundo um questionário a que responderam todos os participantes.
 
O grupo de tratamento revelou ainda uma menor concentração de sal no seu suor, contra o grupo de placebo, sendo o excesso de sal um dos grandes sintomas e marcas da fibrose cística. 
 
ALERT Life Sciences Computing, S.A. 
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